VOH海普之音有效改善乳腺癌PFS

首款α特异性PI3K抑制剂3期临床达主要终点

近日，Novartis宣布其全球临床3期试验SOLAR-1获得了积极的结果，其在研药物α特异性PI3K抑制剂Alpelisib达到了改善无进展生存期（PFS）这一主要终点。

SOLAR-1是一项全球性的3期随机双盲安慰剂对照试验，旨在研究Alpelisib联合氟维司群治疗PIK3CA突变绝经后女性和男性晚期或转移性乳腺癌的有效性及安全性，这些患者都在芳香化酶抑制剂治疗中或治疗后（联合或非联合CDK4/6抑制剂）病情出现进展。

共计名患者入组接受治疗，按照1:1随机接受Alpelisib（mg）+氟维司群（mg）或安慰剂+氟维司群的治疗。详细研究结果将提交给即将召开的医学大会。

Alpelisib分子结构

Alpelisib是一种研究性的口服的α特异性PI3K抑制剂。在含有PIK3CA突变的乳腺癌细胞系中，已显示出抑制PI3K通路的潜力，并具有抑制细胞增殖作用。此外，具有PIK3CA突变的癌细胞对该药的敏感性要高于没有该突变的癌细胞系。

PI3K通路在细胞代谢、生长、存活和运动等几个对癌症进展至关重要的过程中起着重要作用。乳腺癌PI3K通路的激活与对内分泌治疗的抵抗、疾病进展及预后不良有关。PI3K蛋白有4个同源异构体，其中PIK3CA突变发生在α异构体上。其中，大约40%的晚期乳腺癌患者α亚型的基因突变被激活，称为PIK3CA突变。其他三种亚型的突变通常与晚期乳腺癌无关。

目前，全球尚未有批准的PI3K抑制剂用于HR阳性晚期乳腺癌治疗。

卵巢癌创新疗法获FDA快速通道资格

近日，AraviveBiologics宣布，美国FDA已授予其在研药物AVB-S6-快速通道资格，用以治疗对铂类化疗耐药的复发性卵巢癌。

AraviveBiologics是一家成立于年的美国新锐生物技术公司，专注于开发靶向GAS6/AXL信号通路的新型、高度选择性疗法，用于严重类型的癌症和某些纤维化疾病的治疗。

作为该公司的先导药物，AVB-S6-是一种新型、高亲和力、可溶性Fc融合蛋白，旨在作为一种诱饵分子以高亲和力结合GAS6，拦截其与受体AXL的结合作用，从而阻断GAS6-AXL信号通路的激活。

研究表明，GAS6-AXL信号通路是促进肿瘤生长和转移、肿瘤免疫逃逸以及抵抗其他抗癌药物的一个关键分子通路。AXL和GAS6的表达与癌症预后不良相关。

AVB-S6-在临床前肿瘤模型中有效减少肿瘤转移

临床前研究显示，在多种癌症模型中，无论AVB-S6-作为单一制剂或是与其他多种抗癌疗法（包括放射疗法、免疫肿瘤学药物、影响DNA复制和修复的药物）的组合，均表现出强有力的抗肿瘤作用。

作为三大妇科恶性肿瘤之一，卵巢癌的致死率居于首位。由于缺乏成熟的早期诊断方法，超过一半的患者在就诊时已为卵巢癌晚期，复发率高达70%。只有不到一半的患者生存期会超过5年。过去10年间，中国卵巢癌发病率增长了三成，死亡率增加了大约两成。

首款！特定眼疾“孤儿药”获FDA批准

近日，美国FDA宣布批准Dompé公司研发的Oxervate?（Cenegermin）用于治疗神经营养性角膜炎（NeutrotrophicKeratitis）。这是美国FDA批准的治疗这一罕见眼科疾病的首款新药。

Dompé是意大利领先的生物制药公司之一，总部位于意大利米兰。公司专注于针对社会影响大且缺乏治疗选择的各类疾病开发创新治疗解决方案。其研究方向专注于未获满足的治疗需求，例如糖尿病、器官移植、眼病和肿瘤。

神经营养性角膜炎是一种罕见的由于角膜感觉丧失而导致的退行性疾病，其起源与三叉神经（负责眼解剖和功能的神经之一）损害有关，该损害可导致角膜敏感性丧失。该病最严重时可导致溃疡、溶解和角膜穿孔，影响患者的视力。发病率据估计在5/左右。

Oxervate?的活性成分是Cenegermin，是一种重组的人神经生长因子（rhNGF）。神经生长因子（NGF）是一种对神经细胞起营养作用的蛋白分子，由年诺贝尔生理或医学奖获得者——意大利神经生物学家丽塔·列维·蒙塔尔奇尼（RITALevi-Montalcini，年12月30日逝世，享年岁）于年发现。NGF由人体自然产生，在神经细胞的生长发育、递质的合成、轴突的生长及细胞的凋亡等阶段起着重要作用。

Oxervate?以滴眼液的形式施用于神经营养性角膜炎患者，可帮助恢复眼的正常愈合过程、修复角膜损伤。Oxervate?通过重组DNA技术生产，即在细菌中引入一条基因(DNA)，让细菌生产人类神经生长因子。

本次批准基于两项总计囊括名患者的多中心，随机双盲临床试验。在第一项试验中，患者被分为三组，一组使用Oxervate?，另一组使用含有不同Cenegermin浓度的另一种眼药水，第三组使用的眼药水中不含Cenegermin。

第二项试验中，患者被分为两组，一组使用Oxervate?，对照组使用不含Cenegermin的眼药水。患者每天接受眼药水治疗6次，疗程持续8周。

研究结果发现，接受Oxervate?治疗的患者在8周后角膜完全愈合的比例达到70%，而对照组患者的愈合比例为28%。

Dompé董事长SergioDompé说道：“率先将神经生长因子的发现转化为一种有潜力的治疗药物，进一步印证了‘意大利制造’研究的价值。此时此刻，我想到的是研究人员团队，我要感谢他们满怀激情地开发了Oxervate?，特别要感谢RitaLeviMontalcini教授，这项研究课题来自她的伟大直觉，也就是让她赢得诺贝尔奖的神经生长因子。”

期待这款新药能尽快为患者带来福音。

有理有据！多吃蔬菜预防结肠癌

近日，一篇标题为TheEnvironmentalSensorAHRProtectsfromInflammatoryDamagebyMaintainingIntestinalStemCellHomeostasisandBarrierIntegrity发表于《免疫》期刊上，来自英国FrancisCrick研究所的科学家发现卷心菜、西兰花、羽衣甘蓝等芸薹属（Brassica）蔬菜中的化合物成分有助于维护肠道健康，预防结肠癌。

众所周知，吃蔬菜有益于健康，但其背后的许多机制仍然未知。而这项研究为其提供了第一个确凿证据。

在该研究中，科学家发现吲哚-3-甲醇（indole-3-carbinol，I3C）是一种体内消化芸薹属蔬菜产生的化学成分。用富含I3C成分的饮食喂养小鼠，发现其可激活肠道中的芳香烃受体蛋白（AhR），可以预防肠道炎症和结肠癌。

AhR具有“环境传感器”的作用，它将信息传递给免疫细胞和肠壁上皮细胞，从而保护我们免受对肠道中数万亿细菌的炎症反应。

科学家发现，不能在肠道中产生或激活AhR的转基因小鼠很容易发生肠道炎症，并发展为结肠癌。但给它们喂食富含I3C的饮食后，它们没有发生炎症或癌症。已经患癌症的小鼠转用富含I3C的饮食时，它们的肿瘤也明显减少，而且更多的已变为良性肿瘤。

目前，该团队正在计划利用类器官（从人类肠道组织获得）进行实验，并最终进行人体试验。

这项研究表明，不仅西兰花和卷心菜等蔬菜中的纤维有助于降低患肠癌的风险，这些蔬菜中还有特定的化合物同样可以发挥作用，进一步证实了富含蔬菜的健康饮食的重要性。

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